Gen tedavisi özellikle tek gen mutasyonlarına bağlı genetik hastalıklarda kullanılmaktadır. Spinal Müsküler Atrofi (SMA), hemofili, beta talasemi, orak hücreli anemi, Duchenne kas distrofisi ve bazı kalıtsal göz hastalıkları bu alanın en bilinen örnekleri arasındadır. Ayrıca kanser tedavilerinde CAR-T hücre tedavileri gibi ileri genetik yaklaşımlar da kullanılmaktadır. Günümüzde HIV, diyabet ve nörolojik hastalıklar üzerine de yoğun klinik araştırmalar devam etmektedir.