Bazı gen tedavileri tek seferlik uygulama ile uzun süreli veya kalıcı etki sağlayabilmektedir. Özellikle belirli kalıtsal hastalıklarda uygulanan bazı FDA onaylı tedavilerde uzun vadeli başarılar elde edilmiştir. Ancak her hastalık ve her gen tedavisi aynı sonucu vermeyebilir. Tedavinin etkinliği; kullanılan teknolojiye, hedef hücrelere ve hastalığın yapısına bağlı olarak değişmektedir. Bu nedenle uzun dönem hasta takibi büyük önem taşır.