Gen tedavisi çoğunlukla damar yoluyla enjeksiyon şeklinde uygulanır. Bazı tedavilerde hastadan kök hücre alınır, laboratuvar ortamında genetik olarak değiştirilir ve daha sonra tekrar hastaya verilir. Tedavi öncesinde genetik testler, kan analizleri ve bazen kemoterapi gibi hazırlık süreçleri gerekebilir. Kullanılan yönteme göre uygulama süreci kişiselleştirilebilir.