Gen tedavisi; hastalıkları tedavi etmek, önlemek veya ilerlemesini yavaşlatmak amacıyla genlerin kullanıldığı ileri biyoteknolojik bir tedavi yöntemidir. Temel yaklaşım; bozuk bir geni sağlıklı bir genle değiştirmek, hatalı çalışan geni susturmak veya hücrelere yeni genetik materyal kazandırmaktır. Özellikle SMA, hemofili, bazı kalıtsal retina hastalıkları ve belirli kanser türlerinde umut verici ve FDA onaylı uygulamalar bulunmaktadır. Gen tedavisi klasik tedavilerden farklı olarak doğrudan hastalığın genetik nedenine odaklanır.